Nouvelle thérapie génique dans la lutte contre la myopathie de Duchenne au Téléthon

Le Téléthon met en lumière l'histoire de Sacha, un garçon de 8 ans atteint de la myopathie de Duchenne, une maladie génétique rare affectant les muscles. Grâce à une thérapie génique novatrice développée par le Généthon, laboratoire du Téléthon, Sacha a pu retrouver ses capacités motrices et son dynamisme. Diagnostiqué à l'âge de 2 ans, il avait connu des difficultés motrices et aurait perdu la marche vers 10 ans, avec des risques sur sa santé respiratoire et cardiaque. Ses parents ont fait le choix de participer à un essai clinique prometteur, conscient des conséquences de la maladie si aucune action n'était entreprise. La myopathie de Duchenne touche chaque année environ 150 à 200 garçons en France. Cette maladie évolutive limite l'espérance de vie des patients, qui est en général autour de 30 ans. L'espoir suscité par les avancées de la thérapie génique mise en place par le Généthon offre une lueur de soulagement pour les familles touchées par cette pathologie. La participation de Sacha à cet essai clinique ouvre des perspectives encourageantes quant au traitement de la myopathie de Duchenne. Son histoire souligne l'importance de la recherche scientifique et de l'innovation médicale dans la lutte contre les maladies rares. Le Téléthon s'avère être un catalyseur de progrès et un soutien précieux pour la communauté médicale et les patients concernés par ces pathologies génétiques.